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Dersimelagon oral de pequena molécula experimental para protoporfiria eritropoiética




A protoporfiria eritropoiética (PPE) é uma porfiria cutânea na qual a exposição ao sol causa fotossensibilidade dolorosa, sem formação de bolhas, muitas vezes em minutos.

Dersimelagon é uma pequena molécula oral experimental que ativa seletivamente o recetor de melanocortina-1 (MC1R). Num estudo randomizado, o dersimelagon levou a uma melhoria significativa na tolerância à luz solar e redução na dor fototóxica em relação ao placebo.

Os efeitos adversos foram na sua maioria leves e transitórios. O dersimelagon ainda não está disponível clinicamente, mas, se aprovado, seria uma terapêutica oral eficaz para PPE.

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